IL PRIMO ANTICORPO BISPECIFICO RIMBORSATO IN ITALIA PER IL TRATTAMENTO DEL MIELOMA MULTIPLO

IL PRIMO ANTICORPO BISPECIFICO RIMBORSATO IN ITALIA PER IL TRATTAMENTO DEL MIELOMA MULTIPLO

Si chiama Teclistamab ed è il primo anticorpo bispecifico rimborsato in Italia per il trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario. È indicato per pazienti adulti che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti e hanno mostrato una progressione della malattia durante l’ultima terapia. Questo importante passo avanti nella cura del mieloma è stato presentato a Milano, presso Casa Lago, un ambiente che combina la tradizione con la tecnologia moderna.

Alla conferenza hanno partecipato quattro esperti del settore: Rosalba Barbieri, Vicepresidente Nazionale di AIL (Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma); Francesca Gay, Professore Associato di Ematologia all’Università di Torino; Alessandra Romano, Professore Associato di Ematologia all’Università di Catania;  Daniele Arienti, Therapeutic Area Medical Head Hematology di Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia.

Che cos’è il Mieloma Multiplo?

Il mieloma multiplo è un tumore raro del sangue che si sviluppa nel midollo osseo a partire dalla proliferazione anomala delle plasmacellule, cellule del sistema immunitario derivate dai linfociti B. Le plasmacellule svolgono un ruolo cruciale nella produzione di anticorpi, essenziali per combattere le infezioni. Ogni anno, in Italia, circa 6 mila persone ricevono una diagnosi di mieloma multiplo, con un’incidenza maggiore negli over 70 (38%) e raramente nei pazienti sotto i 40 anni (2%).

Le cause esatte della malattia non sono ancora completamente chiare, ma alcuni fattori di rischio includono l’esposizione a radiazioni ionizzanti e certi ambienti lavorativi (agricoltura, lavorazione del legno, industria petrolchimica, plastica e piombo). Il quadro clinico del mieloma multiplo è variegato e può includere sintomi come anemia, infezioni ricorrenti, dolore osseo, ipercalcemia e danno renale.

Il dolore osseo è spesso una delle manifestazioni più debilitanti. Le plasmacellule tumorali danneggiano la struttura ossea, rendendo le ossa fragili e soggette a fratture, anche in assenza di traumi. Questo processo può portare all’ipercalcemia, che a sua volta provoca sintomi come confusione mentale, nausea, vomito e disidratazione.

La sfida della gestione del Mieloma Multiplo

Come evidenziato dalla Professoressa Alessandra Romano, il mieloma multiplo è una malattia che alterna fasi di remissione indotta dalle terapie a fasi di ricaduta a causa della resistenza acquisita ai farmaci. La gestione della malattia in fase avanzata è particolarmente complessa, poiché i pazienti diventano spesso refrattari alle principali classi di farmaci. Teclistamab rappresenta una nuova speranza per questi pazienti, poiché agisce sfruttando l’immunoterapia, un approccio più efficace rispetto alla chemioterapia.

Teclistamab è un anticorpo bispecifico che “connette” le cellule T del sistema immunitario con le cellule del mieloma. Questa molecola si lega sia al BCMA (B-cell Maturation Antigen) presente sulle cellule tumorali, sia al CD3 sulle cellule T, attivando queste ultime per distruggere le cellule tumorali.

L’impatto della Malattia sui Pazienti

Oltre alla complessità clinica, il mieloma multiplo ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie. Rosalba Barbieri, Vicepresidente di AIL, ha sottolineato l’importanza di un approccio multidisciplinare, che includa ematologi, nutrizionisti e psicologi, per supportare i pazienti. Quando le terapie falliscono, è fondamentale che il paziente abbia qualcuno con cui confrontarsi. Purtroppo, i medici spesso non hanno abbastanza tempo per fornire questo supporto, e il ruolo dei volontari di AIL diventa cruciale. Tuttavia, sarebbe auspicabile un maggiore coinvolgimento di professionisti, come gli psicologi, per affrontare le difficoltà emotive legate alla malattia.

Barbieri ha inoltre sottolineato l’importanza di un accesso equo alle terapie innovative su tutto il territorio nazionale. Attualmente, molti pazienti si sentono costretti a spostarsi per ricevere cure, anche se esistono eccellenti centri di trattamento anche nel Sud Italia. La politica, secondo Barbieri, dovrebbe intervenire per ridurre questi “viaggi della speranza”.

Un Nuovo Orizzonte per l’Immunoterapia

“Teclistamab rappresenta una delle frontiere più avanzate dell’immunoterapia – afferma Francesca Gay, Professore Associato di Ematologia all’Università di Torino -. Il farmaco ha mostrato ottimi risultati in termini di efficacia, con un tasso di risposta globale (ORR) del 63%, come dimostrato dallo studio multicentrico di fase 1 presentato all’ultimo congresso dell’American Society of Clinical Oncology. Inoltre, quasi un paziente su due ha ottenuto una risposta completa o migliore”.

Teclistamab viene somministrato per via sottocutanea, un’opzione vantaggiosa sia per i pazienti che per gli operatori sanitari, anche se le prime somministrazioni richiedono un monitoraggio ospedaliero. Tra gli effetti collaterali più comuni delle prime infusioni ci sono la sindrome da rilascio di citochine (CRS), che può manifestarsi con febbre, affaticamento e difficoltà respiratorie, e la neurotossicità, che può portare a confusione mentale e, nei casi più gravi, perdita di coscienza.

Il Futuro della Terapia

La ricerca rappresenta l’unica vera speranza per i pazienti affetti da mieloma multiplo. L’obiettivo è eliminare il clone cellulare che alimenta continuamente la malattia e imparare a regolare il sistema immunitario, evitando una sua cattiva gestione che può portare alla formazione di plasmacellule tumorali.

J&J sta già lavorando alla prossima generazione di anticorpi trispecifici, progettati per riconoscere e legare simultaneamente tre bersagli distinti, migliorando l’efficacia rispetto agli attuali anticorpi bispecifici.

Teclistamab rappresenta quindi un significativo passo avanti nel trattamento del mieloma multiplo. L’auspicio è che queste terapie innovative possano essere accessibili in maniera sempre più rapida e uniforme a tutti i pazienti, migliorando non solo la loro qualità di vita ma anche le prospettive di sopravvivenza.

Stefano Rovelli